作为伦敦大学学院 (UCL) 和大奥蒙德街儿童医院 (GOSH) 之间“从工作台到床边”合作的一部分，三名患有复发性 T 细胞白血病的年轻患者现已接受碱基编辑 T 细胞治疗.

发表在《新英格兰医学杂志》上的 NHS 临床试验数据显示，供体 CAR T 细胞是如何使用尖端基因编辑技术设计的，以改变其 DNA 代码的单个字母，从而对抗白血病。

分享了在三名患者身上使用细胞的经验，其中包括来自莱斯特的 13 岁的阿丽莎，她去年是世界上第一个接受 T 细胞急性淋巴细胞白血病 (T-ALL) 试验治疗的人)*。这是一种白细胞癌，通常用化学疗法治疗，但如果复发，则很难清除。

在她接受细胞后的四个星期内，Alyssa 的白血病检测不到，她继续进行了成功的骨髓移植，并且在将近一年后仍然健康并在家中。

另一名青少年在相似的时间内清除了白血病，目前正在接受移植手术后在家中康复。遗憾的是，虽然第三个孩子对 CAR T 细胞疗法有反应，但他们的病程因严重感染而变得复杂，他们的家人同意临床团队转向姑息治疗。

首个碱基编辑技术的人类应用是由伦敦大学学院的一组研究人员设计和开发的，该小组由 Waseem Qasim 教授(伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所和 GOSH 名誉顾问)领导，与 Robert Chiesa 博士和GOSH 的骨髓移植/CART/血液学团队。

UCL 细胞和基因治疗教授 Waseem Qasim 教授说：“很高兴能够看到多个团队长期工作的成果，并在新疗法中发挥作用。现在还早，而且我们需要进行更多跟进并治疗更多患者，以了解它可能如何影响长期治疗。”