一些自闭症谱系障碍患者的大脑在生命早期(通常是在诊断之前)就比平常生长得更快。索尔克研究所科学家共同领导的一项新研究采用了尖端的干细胞技术来揭示大脑过度生长这一神秘现象的驱动机制，这种现象影响着多达 30% 的自闭症患者。

该研究结果于 2016 年 7 月 6 日发表在《分子精神病学》杂志上，表明可以利用过去十年开发的干细胞重编程技术来模拟复杂疾病的最早阶段并评估潜在的治疗药物。

有趣的是，索尔克团队发现，与来自健康个体的细胞相比，干细胞衍生的神经元在培养皿中建立的连接较少。此外，科学家们还能够通过添加IGF-1(一种目前正在自闭症临床试验中评估的药物)来恢复细胞之间的通讯。

索尔克遗传学实验室教授、年龄相关神经退行性疾病研究 Vi 和约翰·阿德勒的高级研究员 Rusty Gage 说：“这项技术使我们能够产生历史上难以处理的神经元发育的观点。”“我们很高兴能够使用干细胞方法来解开自闭症的生物学原理，并可能筛选治疗这种使人衰弱的疾病的新药物。”

在美国，大约每 68 名儿童中就有 1 人患有自闭症，其特点是沟通问题、与他人互动困难以及重复行为，尽管症状的类型和严重程度差异很大。自闭症的病因尚不清楚。

2010 年，盖奇、索尔克遗传学实验室的卡罗尔·马尔凯托 (Carol Marchetto)、加州大学圣地亚哥分校的艾丽森·穆奥特里 (Alysson Muotri) 及其合作者表明，他们可以重现雷特综合征的特征，雷特综合征是一种罕见的疾病，具有自闭症的特征，但由自闭症突变引起。培养皿中的单个基因。