RI 医学与健康科学大学和爱尔兰儿童健康中心参与的新研究发现，一种对导致囊性纤维化的基本缺陷的药物已被证明对 4 周及以上的新生儿是安全有效的。

一位主要研究人员将这一发现描述为囊性纤维化的“重大时刻”。该研究包括世界上第一个从出生起就被诊断患有囊性纤维化的婴儿，并直接参加此类试验。

该药物 Ivacaftor (Kalydeko) 是第一种设计用于治疗囊性纤维化基本缺陷的药物。它最初被批准用于成人，然后在几年内相继批准用于年龄较大和较小的儿童。目前，它被批准用于四个月及以上的婴儿，但这项新研究表明，它对于四周大的婴儿来说是安全有效的。

囊性纤维化专家预测，越早开始治疗，儿童的病情进展就越有可能减慢或停止，这是由 RI 和爱尔兰儿童健康中心领导的几项国际研究的重点。这项研究的结果可以为符合条件的新生儿在诊断时(通常是在新生儿筛查时)开始药物治疗铺平道路，而不必等到四个月大。

“这是囊性纤维化的一个重要时刻，”RI 儿科副教授兼 CHI 呼吸医学顾问 Paul McNally 说。 McNally 是新研究“Ivacaftor 对 1 至 4 个月以下囊性纤维化婴儿的安全性和有效性”的作者之一，该研究发表在《囊性纤维化杂志》上。

“多年来，Ivacaftor 或 Kalydeko 已在越来越小的儿童中进行了临床试验。现在，通过这项研究，它已被证明在低至四周龄的儿童中都是安全有效的，”他说。

“这是一个重要的进展，因为几乎所有儿童都是在这个时候通过新生儿筛查得到诊断的。对新生儿疾病的根本原因并可以在诊断后立即开始的治疗的可用性将提供巨大的安心感和对家庭的希望。”