《人类基因治疗》中的一篇新评论文章总结了基因治疗药品开发中的重要里程碑，这些产品促进了大量罕见疾病的治疗。文章还描述了罕见疾病基因治疗进展中面临的挑战。

Juan Bueren，来自 Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientalies y Tecnológicas (CIEMAT)，欧洲基因与细胞治疗学会 (ESGCT) ;和来自 Telethon 遗传与医学研究所 (TIGEM)、欧洲基因与细胞治疗学会副的 Alberto Auricchio 共同撰写了题为“罕见疾病基因治疗药物产品开发的进展与挑战”的文章”。

作者表示：“过去十年中，整合能力载体产生的进步显着提高了离体造血干细胞基因疗法的功效和安全性。”“除了离体基因治疗之外，体内基因治疗已被证明是对人类安全有效的治疗方法。然而，要广泛应用这种变革性的治疗方法，仍然存在一些挑战。”