根据《柳叶刀》9 月 28 日在线发表的一项研究，首创的新型人免疫球蛋白 G1 Fc 片段 efgartigimod 对于慢性或持续性原发性免疫性血小板减少症患者有效且安全。

华盛顿特区乔治敦大学的 Catherine M. Broome 医学博士及其同事进行了一项为期 24 周的 3 期研究，旨在评估静脉注射 efgartigimod 对于 18 岁或以上患有慢性或持续性原发性免疫性血小板减少症的成年人的疗效和安全性。平均血小板计数低于 30,000，对至少一种先前的免疫性血小板减少症治疗有反应，并且正在接受或已经接受过至少第二次先前的免疫性血小板减少症治疗。共有 131 名患者被随机分配至 efgartigimod 组或安慰剂组(分别为 86 名和 45 名)。

研究人员发现，接受 efgartigimod 和安慰剂的患者中，分别有 22% 和 5% 达到了持续血小板计数反应的主要终点。接受艾加莫德和安慰剂治疗的慢性免疫性血小板减少症患者的疾病控制中位周数分别为 2.0 和 0.0。Efgartigimod 的耐受性良好，不良事件大多为轻度至中度严重程度。在两组中，最常见的不良事件是头痛、血尿和瘀点。

“在患有慢性和持续性疾病的人群中，与安慰剂相比，接受 efgartigimod 治疗的患者具有持续血小板计数反应和改善的疾病控制的比例更高，证实并扩展了这种针对免疫性血小板减少症基于自身抗体的病理生理学的新机制的证据，”作者写道。

几位作者披露了与生物制药公司的联系，其中包括生产 efgartigimod 并资助该研究的 argenx。