基因调整干细胞为对抗镰状细胞病带来希望

一种精确“编辑”DNA关键位点的基因疗法可能会提供一种治疗镰状细胞病的新方法——镰状细胞病是一种痛苦的遗传性疾病，主要影响儿童和成人。

这是根据《新英格兰医学杂志》上的一项新研究得出的结论，该研究描述了这种治疗——一个一次性但密集的过程。

到目前为止，研究人员仅在三名患有镰状细胞病的年轻人身上进行了测试。但田纳西州孟菲斯市圣裘德儿童研究医院的 研究负责人阿克谢·夏尔马博士表示，早期结果“很有希望” 。

接受基因治疗后 6 至 18 个月内，患者的疼痛发作和其他症状有所减轻。一名平均每月发生一次疼痛的患者在治疗后九个月内没有出现疼痛。

“这对生活质量来说是一个巨大的改善，”夏尔马说。

这些发现进一步证明基因疗法可以为镰状细胞病患者提供治愈途径。针对该疾病的几种基因治疗方法正在开发中，其中两种已提交美国食品和药物管理局批准。

镰状细胞病是一种遗传性疾病，主要影响非洲、南美或地中海血统的人。根据美国疾病控制与预防中心的数据，在美国，大约每 365 名儿童中就有 1 名出生时患有这种疾病。

当一个人继承了两个异常血红蛋白基因拷贝(父母各一个)时，就会出现这种情况。血红蛋白是红细胞中的一种携氧蛋白质。

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