据《新英格兰医学杂志》8 月 31 日在线发表的一项 3 期研究,使用抑制剂的 A 型或 B 型血友病患者,使用 concizumab 后的年出血率低于未进行预防的患者。
日本名古屋大学医院的 Tadashi Matsushita 医学博士、哲学博士及其同事评估了 concizumab 在具有抑制剂的 A 型或 B 型血友病患者中的安全性和有效性。作为 explorer7 3 期试验的一部分,参与者被随机分配接受至少 24 周不接受任何预防(第 1 组;19 名患者)或接受 concizumab 预防至少 32 周(第 2 组;33 名患者),或者他们非随机分配接受 concizumab 预防至少 24 周(第 3 组和第 4 组;81 名患者)。
研究人员发现,第 1 组的估计平均年化出血率为 11.8 次,而第 2 组为 1.7 次(比率为 0.14;P < 0.001)。对于接受 concizumab 的患者(第 2、3 和 4 组),总体中位年化出血率为零。重新开始康珠单抗治疗后,没有报告血栓栓塞事件。康珠单抗的血浆浓度随时间推移保持稳定。
作者写道:“Concizumab 为 A 型或 B 型血友病患者提供了一种新颖的皮下治疗选择,其抑制剂可能会改善长期结果。”