根据 3 月 14 日《新英格兰》杂志发表的一项研究，一流的口服 B 因子抑制剂 iptacopan 可改善接受抗 C5 治疗的持续性贫血患者和未接受补体抑制剂的患者的血液学和临床结果医学杂志。

巴黎圣路易斯医院的 Régis Peffault de Latour 医学博士及其同事进行了两项 3 期试验，以评估血红蛋白水平低于10 g/dL 的患者在 24 周内的伊普他考潘单药治疗。在第一项研究中，接受抗 C5 治疗的患者被随机分配继续抗 C5 治疗或改用 iptacopan，而在第二项单组试验中，未接受补体抑制剂且乳酸脱氢酶水平 > 1.5 倍的患者接受 iptacopan 的正常范围上限。

研究人员发现，在第一项试验中，60 名接受 iptacopan 治疗的患者中，有 51 名患者的血红蛋白水平较基线增加 ≥2 g/dL，42 名患者的血红蛋白水平至少为 12 g/dL，两人均未接受红细胞输注;接受抗 C5 治疗的患者均未达到终点水平。在第二项试验中，33 名患者中有 31 名在未输注红细胞的情况下血红蛋白水平较基线增加 ≥2 g/dL。

在第一项试验中，接受 iptacopan 治疗的 62 名患者中有 59 名或接受抗 C5 治疗的 35 名患者中有 14 名没有接受输血，第二次试验中也没有任何患者接受输血。伊普塔考潘治疗可增加血红蛋白水平、减少疲劳、降低网织红细胞和胆红素水平。

作者写道：“用口服因子 B 抑制剂单一疗法在替代途径近端阻断补体系统是有效且安全的，并且不会导致使用额外的联合末端阻断。”