镰状细胞病 (SCD) 患者通常面临生活质量下降和预期寿命缩短的问题。同种异体移植是第一种具有治愈潜力的 SCD 治疗方法，但也存在风险，包括移植相关的亡率。基因疗法一旦被批准用于治疗 SCD，也可以提供终身治愈，且没有同种异体移植的风险。

耶鲁大学医学院癌症中心研究人员领导的一项新研究首次分析了同种异体移植治疗和基因治疗的成本效益基因治疗帮助为美国这一历史上被边缘化的儿科患者群体确定公平的治疗方案。第一作者、耶鲁大学癌症中心成员、医学博士 George Goshua 将在美国血液学会 (ASH) 上展示研究结果12 月 10 日年会。

该研究使用增量成本效益比(ICER)来评估每种疗法的成本效益。同种异体移植的 ICER 为每个质量调整生命年 (QALY) 138,000 美元，而基因治疗的 ICER 为 253,000 美元。

“虽然这些治疗策略看起来很昂贵，而且确实如此，但追求同种异体移植或基因治疗都符合分配公平标准美国，”耶鲁大学医学院医学(血液学)助理教授 Goshua 说道。

研究人员强调在儿科 SCD 治疗的决策中考虑公平性的重要性。 “我们希望继续为做出关键融资决策的利益相关者提供更多公平和价值知情的透明基准，并希望其他团体加入我们的行列，”戈舒亚说道。