西北医学的一项小鼠研究确定了青光眼的新治疗目标,包括预防严重的儿科青光眼,以及针对成人最常见青光眼的可能的新疗法。
对于患有高压青光眼的人来说,眼内的液体无法正常排出,会对视神经造成压力,导致视力丧失。它影响着全世界 6000 万人,是 60 岁以上人群失明的最常见原因。
虽然开角型青光眼(成人最常见的青光眼形式)有一些治疗方法(滴眼剂、口服药物、激光治疗),但无法治愈,而且对于出生至三岁的儿童来说,这是一种严重的青光眼被称为原发性先天性青光眼,只能通过手术治疗。
“虽然原发性先天性青光眼比开角型青光眼罕见得多,但它对儿童来说是毁灭性的,”通讯作者、西北大学芬伯格医学院肾内科和高血压科主任苏珊·夸金博士说。“迫切需要新的治疗方法和新的治疗类别来减缓这两种形式的视力丧失。
研究中的科学家利用基因编辑技术,在小鼠身上开发了新的青光眼模型,类似于原发性先天性青光眼。通过向小鼠注射一种新的、持久的、无的蛋白质治疗(Hepta-ANGPT1),科学家们能够取代突变时导致青光眼的基因的功能。通过这种注射治疗,科学家们还成功地阻止了模型中青光眼的形成。当将这种疗法注射到健康成年小鼠的眼睛中时,可以降低眼内压力,这支持其作为一种可能的新疗法来治疗成人青光眼的最常见原因(高眼压开角型青光眼)。
这项名为“细胞串扰调节房水流出途径并为青光眼治疗提供新靶点”的研究于今天(10 月 18 日)发表在《自然通讯》杂志上。
夸金说,下一步是开发适当的输送系统,以成功地对患者进行新的蛋白质治疗,并将其投入生产。