对于患有侵袭性急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的儿童,使用 blinatumomab 进行的免疫疗法可显着提高其存活率,从 66% 提高到 93%。他们的治疗副作用也更少。基于这些结果,blinatumomab 现在将成为全球范围内治疗患有这种侵袭性白血病婴儿的标准疗法。
四分之三患有急性淋巴细胞白血病(ALL) 的婴儿(在荷兰每年有 3 个婴儿)的白血病细胞 DNA 存在特定缺陷。这种所谓的 KMT2A 重排导致预后不良的侵袭性 ALL。尽管加强了化疗,但近几十年来这些婴儿的预后并没有改善。
强化化疗对一半的婴儿效果很好。但在另一半儿童中,疾病在两年内复发,或者儿童于这种疾病,有时甚至于治疗的副作用。90% 的复发(即癌症复发)发生在两年的治疗过程中。
使用药物 blinatumomab 的免疫疗法已经提供给一些患有 ALL 的成人和年龄较大的儿童。目前尚不清楚这种治疗是否对婴儿也有良好的耐受性和有效性。Blinatumomab 在一侧与白血病细胞结合,在另一侧与免疫细胞结合。这将免疫细胞连接到白血病细胞并清除它们。
荷兰Princess Máxima儿科肿瘤学中心的研究人员领导了一项国际临床试验,研究博纳吐单抗对 ALL 婴儿的安全性和有效性。2018 年至 2021 年间,9 个国家的 30 名儿童接受了博纳吐单抗治疗。这被添加到现有的化疗治疗中,即所谓的 Interfant-06 方案。该团队将结果与前几年接受过 Interfant-06 标准疗法治疗的 214 名儿童的结果进行了比较:相同的治疗,没有 blinatumomab。