2017 年，当神经生物学家 David Corey 出席罕见病会议时，他并不知道自己会与时间赛跑，开发治疗方法。

这次会议是针对 1F 型亚瑟综合症的。患有这种疾病的患者有一种基因突变，导致他们出生时耳聋，并随着成长逐渐丧失视力。科里是哈佛医学院布拉瓦尼克研究所转化医学科学的贝尔塔雷利教授，几十年来致力于在不同背景下 研究缺陷基因。

因此，当科里偶然发现在波士顿举办 Usher 1F 会议的消息时，他知道自己必须参加。

在那里，他向贝斯以色列女执事医疗中心的外科主任、HMS 的强生外科教授埃利奥特·柴科夫 (Elliot Chaikof)、他的妻子梅丽莎 (Melissa) 以及他们的成年女儿雷切尔 (Rachel) 和杰西卡 (Jessica) 做了自我介绍，她们都拥有一楼的亚瑟小子 (Usher)。柴科夫夫妇通过他们成立的非营利性研究合作组织组织了这次会议，该合作组织的目的是寻找治疗这种疾病失明部分的方法。

与柴科夫夫妇的会面——尤其是瑞秋和杰西卡——激起了科里想要提供帮助的强烈愿望。

“我们真的觉得我们对这个基因了解很多，如果我们不尝试为这种疾病做点什么，还有谁会去做呢?”科里说。

六年后，Corey 实验室有了三种治疗 Usher 1F 失明的候选基因疗法。每种方法都采取不同的方法来纠正致病突变。