根据发表在Nature Medicine上的研究，City of Hope 开展的一项用于治疗胶质母细胞瘤的 I 期 CAR T 细胞疗法开创性试验表明，对无法治愈的脑肿瘤具有良好的临床活性。

该研究是迄今为止报道的规模最大的实体瘤 CAR T 疗法试验，评估了对肿瘤相关抗原白细胞介素 13 受体 α 2 (IL13Rα2) 进行设计的 CAR T 细胞，这是 City of Hope 发明的一种产品，并且是独家产品。获得 Fortress Biotech Inc. 公司 Mustang Bio Inc. 的许可。

治疗脑癌的主要挑战之一是药物难以穿过血脑屏障。为了克服这一障碍，该试验将 CAR T 细胞直接输送到脑肿瘤和脑脊液中，脑脊液是保护和包围大脑和脊髓的液体。

58 名复发性高级别胶质瘤脑肿瘤(主要是胶质母细胞瘤)患者中，有 29 名患者在接受 CAR T 细胞治疗至少两个月后病情稳定。在同情使用下进行额外的 CAR T 细胞治疗周期后，出现了两次部分缓解、一次完全缓解和第二次完全缓解。2016年《新英格兰医学杂志》报道了该病例。

“胶质母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤，患者的治疗选择非常有限，尤其是在复发后，但这项研究显示了 CAR T 细胞疗法在治疗脑癌方面的潜力，”遗产提供者 Christine Brown 博士说希望之城免疫治疗网络教授兼 T 细胞治疗研究实验室副主任，开发了靶向 IL13Rα2 的 CAR T 细胞疗法。

“这项研究也是对直接将 CAR T 细胞输送到脑肿瘤的最广泛的评估，这是我们在 City of Hope 首创的，并为其他利用这种方法的研究奠定了基础。”