早期临床试验结果显示,实验性干细胞疗法可以通过恢复部分患者的胰岛素生成从根本上治愈 1 型糖尿病。
研究人员周五在佛罗里达州奥兰多举行的美国糖尿病协会年会上报告称,12 名患者中有 7 名在接受全剂量基因疗法(称为 VX-800)后不再需要每日注射胰岛素。
结果显示,另外两人每天需要的胰岛素减少约 70% 即可保持血糖稳定。
芝加哥大学胰腺和胰岛移植项目主任、研究员 Piotr Witkowski 博士说:“这些积极的数据进一步证明 VX-880 有可能彻底改变 1 型糖尿病的治疗方法。”
1 型糖尿病患者无法产生足够的胰岛素来维持血糖水平稳定。当免疫系统错误地瞄准并攻击胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞时,就会发生 1 型糖尿病。
VX-880 的工作原理是引入源自干细胞的新鲜胰岛细胞,目的是让这些细胞恢复胰腺功能。
在早期临床试验中,研究人员招募了 12 名控制不佳的 1 型糖尿病患者。所有患者的平均糖化血红蛋白水平均为 7.8%,这一水平会增加糖尿病并发症的风险。他们在过去一年中还经历过两到四次严重的低血糖,每天使用约 40 单位的胰岛素来稳定血糖。