Victor Ambros 博士的研究为最近发现的一类称为 Argonaute 综合征的神经发育障碍提供了新的见解。安布罗斯博士及其同事相信，他们在《美国国家科学院院刊》上发表的论文将有助于临床和转化研究人员寻求治疗此类神经发育和自闭症谱系障碍的方法。

“这些发现将帮助临床科学家研究人类细胞中的阿尔戈诺特综合征，以测试类似的生物机制，”西尔弗曼自然科学兼分子医学教授安布罗斯说。

“许多基础生物学知识在生物体之间是共享的。线虫模型的力量在于，我们可以学习有关基础生物学的新知识，然后将其直接应用于人类和人类疾病。我们的工作揭示了 Argonaute 功能的潜在新方面人类可以帮助指导寻找疾病的治疗方法。”

Ambros 是核糖核酸 (RNA) 生物学研究的核心人物，他是第一个识别并表征已知 microRNA 的人，这是一类非编码 RNA，在调节或调节基因表达(特别是基因沉默的过程)中发挥着重要作用或关闭。如今，microRNA 的发现被认为是理解许多 RNA 分子在基因复杂调控中发挥关键作用的开创性一步。

在这项新研究中，Ambros 及其同事表明，RNA 沉默复合物受到与新发现的 Argonaute 综合征相关的突变中发现的单个氨基酸变化的全面破坏。在秀丽隐杆线虫模型中研究的这些基因突变会导致生物体范围内的 microRNA 水平和信使 RNA 翻译受到破坏，影响数百个不同的基因，其中一些与神经发育障碍有关。