首个对罕见 毁灭性神经退行性线粒体疾病的有效疗法

根据麦吉尔大学健康中心研究所 (RI-MUHC) 领导的一项独特临床试验，一种新疗法可以改善线粒体疾病(称为 POLG 相关疾病)患者的生活。受这些疾病影响的患者会经历神经功能逐渐衰退，症状出现后平均存活时间为 5 个月。

在eClinicalMedicine上发表的2 期开放标签临床试验的初步结果显示，脱氧胞苷/脱氧胸苷联合疗法是一种安全且可能有效的POLG 相关疾病治疗方法。

“我们的研究给世界各地受到影响的家庭带来了新的希望，因为对 POLG 相关疾病的诊断会导致儿童运动和认知发育的倒退，而这在以前就等同于刑，”MCH 的儿科学家、RI-MUHC 儿童健康和人类发展项目的研究员 Kenneth Myers 博士说道。

“研究治疗并不能治愈疾病，但我们队列中患者的临床状况比预期的要好得多，因为我们知道亡通常发生在症状出现后仅几个月。我们队列中的患者不仅活着，而且情况更好。”

修复人体发电站

线粒体疾病的特征是线粒体功能障碍，线粒体是细胞器，负责产生人体细胞正常运作所需的能量。据估计，全世界每 5,000 人中就有 1 人患有遗传性线粒体疾病。

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