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研究人员表示具有多个尾巴的信使 RNA 可能会带来更有效的治疗方法
由于信使 RNA (mRNA) 在多种 COVID-19 疫苗中的基石作用,信使 RNA (mRNA) 在大流行期间一跃成为公众关注的焦点。但 mRNA(指导人体产生蛋白质的基因序列)也正在被开发为一类新型药物。然而,为了使 mRNA 具有广泛的治疗用途,这些分子需要比构成新冠疫苗的分子在体内的持续时间更长。
来自麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所以及麻省理工学院的研究人员通过在分子中添加多个“尾巴”设计了一种新的 mRNA 结构,从而将细胞中的 mRNA 活性水平提高了 5 至 20 倍。研究小组还表明,与未修饰的 mRNA 相比,他们的多尾 mRNA 在动物体内的持续时间延长了两到三倍,并且当纳入 CRISPR 基因编辑系统时,可以在小鼠体内实现更有效的基因编辑。
《自然生物技术》杂志报道的新 mRNA有可能用于治疗需要长期治疗的疾病,这些治疗需要编辑基因或替换有缺陷的蛋白质。
博德研究所核心研究所成员、助理教授、新论文的资深作者Xiao Wang表示:“mRNA在新冠疫苗中的应用非常棒,这促使我们探索如何扩大mRNA可能的治疗应用。”麻省理工学院化学系。
“我们已经证明,非天然结构的功能比天然结构好得多。这项研究让我们对化学和拓扑修饰 mRNA 分子的能力充满信心。”
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