分析显示基因治疗对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益

一项模型研究比较了镰状细胞病患者的基因治疗与普通护理的成本效益，发现基因治疗对该患者群体是有益的，并且如果每人的价格保持在 200 万美元以下，则可能具有成本效益。研究结果发表在《内科医学年鉴》上。

华盛顿大学和 Fred Hutchinson 癌症研究中心的研究人员将两个独立开发的模拟模型应用于医疗保险和医疗补助服务中心 (CMS) 2008 年至 2016 年的索赔数据并发表文献，以评估基因治疗 SCD 和其基于价值的价格。

华盛顿大学镰状细胞治疗经济分析模型 (UW-MEASURE) 和 Fred Hutchinson 研究所镰状细胞病结果研究和经济学模型 (FH-HISCORE) 模拟了基于现实世界的护理方法下 SCD 的进展，以估计从医疗保健部门和社会角度来看，有或没有基因治疗的一生的成本和结果。这些模型假设基因治疗的价格为 200 万美元。

来自医疗保健领域角度来看，UW-MEASURE 估计每个质量调整生命年 (QALY) 的增量成本效益比 (ICER) 为 193,000 美元，FH-HISCORE 估计每个 QALY 的 ICER 为 427,000 美元。从社会角度来看，UW-MEASURE 估计每个 QALY 的 ICER 为 126,000 美元，FHHISCORE 估计每个 QALY 的 ICER 为 281,000 美元。

作者指出，这两种模型都预测基因治疗在一生中会减少疼痛危机事件，这可以抵消基因治疗高昂的前期管理成本，极大地改善患者的健康状况的长期就业前景，减少或可能消除护理人员的负担，并大大改善患者的长期就业前景。提高受助者的预期寿命以及受助者和护理人员的生活质量。

他们建议，未来比较基因治疗与干细胞移植的临床和经济效果的工作将有助于决策者指导患者采取最合适和最具成本效益的治疗。

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