干细胞研究揭示婴儿胱氨酸病如何导致肾衰竭以及如何治愈它

布法罗大学的研究发现，肾脏关键组成部分的起源失误是如何导致婴儿胱氨酸病的，这是一种罕见的疾病，会显着缩短患者的寿命。

该研究于 11 月 30 日发表在《国际分子科学杂志》上，揭示了导致该疾病的机制可以通过基因组编辑技术 CRISPR 来解决并有可能治愈。这可能使得肾移植——目前对这些患者最有效的治疗方法——变得不必要。

婴儿胱氨酸中是最常见和最严重的胱氨酸中类型，是由于体内细胞中胱氨酸(一种氨基酸)积聚而发生的。这种积聚会损害全身细胞，尤其是肾脏和眼睛。治疗方法包括降低体内胱氨酸水平的药物，以及解决这些儿童因无法正确吸收营养而导致生长受损的疗法。有些孩子需要饲管。最终，患有婴儿胱氨酸沉积症(也称为肾病性胱氨酸沉积症)的患者将需要透析和肾移植。

干细胞的承诺

人诱导多能干细胞(hiPSC)是可以分化成许多不同细胞类型的干细胞。它们在研究遗传疾病方面具有巨大的潜力;缺点是分化成某些细胞类型一直存在问题。肾脏中发现的许多细胞类型就是这种情况。

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