丹纳大学的研究人员进行了一项临床试验,一种从内部 骨髓瘤细胞的新药物,同时也使它们受到免疫系统攻击,与地塞米松联合使用,对复发并停止对所有现有疗法做出反应的多发性骨髓瘤患者产生了令人印象深刻的反应-法伯癌症研究所和世界各地已经发现。《新英格兰医学杂志》将发表该试验的结果以及随附的社论。
这些反应尤其有希望,因为新药美齐格多胺是一种可以在家每天服用一次的药丸,与许多其他免疫疗法不同,后者必须为每位患者定制、静脉注射,有时需要长时间住院。研究作者指出。
研究人员还感到鼓舞的是,美齐格多胺在之前接受过抗 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 靶向治疗的患者中产生了反应,其中包括过去三年获得美国食品和药物管理局批准的两种 CAR T 细胞疗法,以及双特异性单克隆抗体和抗体药物缀合物 Belantamab Mafodontin。
该 1 期/2 期试验招募了 178 名多发性骨髓瘤患者,他们之前接受过该疾病的标准治疗(三类药物的组合),并且在某些情况下接受过 BCMA 靶向治疗,包括 CAR-T 治疗。参与者服用 1 毫克。每天服用美齐格多胺 40 毫克,持续三周。在此期间每 7 天 服一粒地塞米松(老年患者20 毫克)。
在中位六个月的随访中,超过 40% 的参与者对治疗产生了客观反应——疾病负担至少减少了 50% 或更好,并且在 3 个案例中,出现了持续的完全反应,这意味着疾病即使使用最灵敏的测试也无法检测到。
“我们的研究结果表明,美齐格多胺与地塞米松联合治疗对于这组很难治疗的骨髓瘤患者具有重要的临床活性,”丹娜—法伯癌症研究所的保罗·理查森医学博士说,他与北美和欧洲的共同研究人员一起领导了这项研究。